Пароксизмальная ночная гемоглобинурия

Общие сведения о ПНГ

ПНГ характеризуется гемолизом, тромбозом 
и недостаточностью костного мозга^1,3

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) или болезнь Маркиафавы-Микели — это редкое приобретенное клональное заболевание гемопоэтических стволовых клеток, вызванное соматической мутацией гена фосфатидилинозитол гликана класса А (PIG-A). При ПНГ в эритроцитах наблюдается дефицит белков CD55 и CD59, необходимых для защиты от комплемент-опосредованного гемолиза^1,3,4.

Нормальный эритроцит

Нормальные эритроциты защищены от активации комплемента⁵

title="Эритроцит при ПНГ (Пароксизмальная ночная гемоглобинурия)"

ПНГ- эритроцит

Отсутствие CD55 и CD59 способствует активации системы комплемента, что ведет к разрушению эритроцитов⁵

Гемолиз может быть внутрисосудистым или внесосудистым. Внутрисосудистый гемолиз (ВСГ) происходит в кровеносных сосудах, а внесосудистый гемолиз (ВнСГ) — в печени и селезенке

ВСГ опосредован альтернативным путем активации системы комплемента, что приводит к разрушению эритроцитов и неконтролируемому образованию мембраноатакующего комплекса (МАК)⁶

ВнСГ наблюдается в печени и селезенке, когда фрагменты C3 откладываются на поверхности поврежденных эритроцитов, что способствует их разрушению макрофагами⁶

У пациентов с ПНГ может наблюдаться широкий диапазон симптомов

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) характеризуется хронической неконтролируемой активацией комплемента, что при отсутствии лечения приводит к тромбозам, легочной гипертензии и развитию хронической болезни почек⁷.

Симптомы, которые могут
встречаться у пациента

Уровень гемоглобина
< 100 г/л

Анемия — наиболее распространенный симптом ПНГ

81%

Утомляемость, которая может приводить к утрате трудоспособности

45%

Гемоглобинурия, или темный цвет мочи, вызванная гемолизом^8,9

Использованные изображения
не являются изображениями
реальных пациентов

Осложнения, которые могут быть опасными для жизни

~40 %

Тромботические осложнения¹⁰

65 %

Хроническая болезнь почек¹¹

~50%

Легочная гипертензия¹²

У многих пациентов также наблюдаются: одышка (45%), боль в животе (35%), эректильная дисфункция (24%)
и дисфагия (17%)⁸

Изображение человека на фото не имеет сходства с реальным пациентом

ВнСГ — внесосудистый гемолиз; Hb — гемоглобин; ВСГ — внутрисосудистый гемолиз; PIG-A — фосфатидилинозитолгликан класса A